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视频|自制药物救子 这个“罕见病药”到底能买到吗?

原标题:视频|自制药物救子这个“罕见病药”到底能买到吗?

最近,网传一名仅仅是高中学历的孩子父亲,为了救治身患罕见病的2岁儿子,竟然自学基因编辑,在自建的简易实验室里,制造出了“药用级”的化合物。据媒体报道,这位今年30岁的父亲名叫徐伟,他的儿子患上的是一种极其罕见的铜缺乏疾病“门克斯病”。由于铜缺乏,导致严重的脑损伤和神经肌肉损伤,大多数病儿的生命都停留在3岁之前。据徐伟自己说,疫情阻断了到境外就医拿药的渠道,于是走上了自制药物的道路。那么,这个用于治疗该病的组氨酸铜注射剂国内到底能不能买到?

国家新药筛选中心主任王明伟介绍,现在的确是没有任何途径都能够买到这个药,可能国内以往治疗过此类疾病的医院,医院内制剂曾准备过的,可能是可以的。如果进口的话,当然要通过药监部门,通过医疗机构去进口。现在海南自由贸易港乐城已经开放渠道,在境外批准的一些药物,在境内还没有批准的话也能在那边用。

因为小孩还小,可能需要长期使用,所以还是希望通过正规的医疗机构的专业途径去确保供应。

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