▲2020年10月30日，罕见病患儿正在安慰妈妈。新京报资料图
每年2月的最后一天，是国际罕见病日。在我国，罕见病患者约有2000万人，每年新增患者也超过20万人。自2018年以来，有关部门通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、成立中国罕见病联盟等措施，不断推进破解罕见病防治难题的“中国方案”。
罕见病种类多、发病率低、临床研究少，成为人类共同面临的重大医学难题。但由于人口基数大，罕见病患者的绝对数量在我国其实并不少。
有分析称，全国2000万罕见病患者，如将其家庭算在内，罕见病几乎与全社会10%的人口直接相关。可以说，推进罕见病防治，也是关系亿万民众切身利益的大事。
罕见病在我国进入公共视线的时间不算早，但近年来在国家介入下，相关防治行动可谓进展迅速。
比如，2018年国家卫健委等部门联合发布《第一批罕见病目录》，首次给出了罕见病的官方定义；2019年，324家医院被遴选组建为全国罕见病诊疗协作网，对患者进行相对集中诊疗和双向转诊；2019年3月1日起，首批21个罕见病药品和4个原料药获得增值税优惠……
可以看出，罕见病防治方面的“中国方案”，实际是一套政策组合拳，也是对“人民至上，生命至上”的生动实践。
国家医保局公布的数据显示，在此前的基础上，今年1月，又有7种罕见病药品进入国家医保药品目录。其中就包括治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，价格从每针70万元的“天价”，降到医保报销后个人仅需支付几千元。类似的举措，立竿见影地降低了患者的治疗和用药负担。
无论是推动罕见病定义的建立，还是为罕见病药品和原料降税，抑或是提高相关药品的审批效率，推动药品纳入医保，实际都显示了政府有形之手的力量。
这种“强干预”，显著提升了整个社会对于罕见病的关注度。因此，近几年，罕见病防治在舆论场屡屡以公共议题的方式出现，不少企业、社会组织也积极参与其中。
相当一部分患者在求医、用药上则直接受惠于此，药企、科研机构在药物研发、生产方面也有了更多动力。可以说，我国罕见病防治的“正向循环”正在形成。
相较于一般疾病，罕见病由于发病率低，治疗技术的突破、药物的供应，如果纯粹靠市场规律“调节”，将不可避免地存在盲区。
这种背景下，政府力量主动介入，弥补了市场调节的不足，其作用不可替代。而过去几年的实践也已充分证明，这一路径是行之有效的。
当然，罕见病是一个社会问题，也是一项系统工程。目前，我们对于罕见病的认知也还存在着诸多空白，对于罕见病的防治，注定要久久为功，让行之有效的“中国方案”持续完善和优化。
目前，全国“两会”召开在即，有政协委员已经提出包括共同探索罕见病药品医疗保障机制、将相关药品纳入商业健康保险等建议，以在更大力度上解决患者的用药难、看病难问题。
此外，考虑到80%的罕见病都与遗传变异有关，加强相关预防、筛查，同样重要。
据悉，“十四五”期间，国家还将拨付资金3亿元用于罕见病患者多学科合作诊疗、患者及家庭成员遗传检测和咨询、医师诊疗能力培训等工作。
有了政府的积极引导与兜底，把社会各方的积极性调动起来，在罕见病防治上，我们就一定能够不断向“不让一个患者掉队”的目标靠近，让“中国方案”重新点燃万千家庭的希望。
责任编辑：刘德宾
