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日研究:小鼠体内自带基因治疗“药物”

新华社东京12月16日电(记者钱铮)日本科研人员新近发现,小鼠体内一种核糖核酸(RNA)能阻止异常的脱氧核糖核酸(DNA)序列中遗传信息的转录过程,也就是说小鼠在进化过程中自身携带基因治疗“药物”。

参与研究的日本北海道大学、熊本大学等机构14日联合发布的新闻公报说,DNA携带的遗传信息首先要转录到信使核糖核酸(mRNA),再由mRNA携带遗传信息指导蛋白质合成。在此过程中,如果有错误的DNA序列被转录,就不能生成正常的mRNA,也由此会导致一些遗传疾病。

小鼠体内存在许多可能导致遗传疾病的DNA序列,但小鼠却似乎依靠某种机制避免了这些序列进入mRNA。此次新研究发现,这种机制就是此前由日本科研人员发现的小鼠、仓鼠等小型啮齿类动物所特有的一种非编码RNA——4.5SHRNA。

先前研究人员对这种RNA的功能尚不了解。在本次研究中,科研人员使用基因组编辑技术培养出体内没有4.5SHRNA的实验鼠。测序结果显示,它们的mRNA中有许多异常序列,这些异常序列在野生小鼠的mRNA中无法找到。

经深入研究,科研人员发现,4.5SHRNA由两个模块构成,其中一个起到发现异常DNA序列的感应器的功能,另一个负责防止这种异常序列进入mRNA。

公报说,可以说小鼠自己产生了4.5SHRNA——这种阻止异常的DNA序列中遗传信息转录过程的基因治疗“药物”。研究人员期待能将这种自我防御机制应用于人类遗传病的治疗。该研究日前发表在美国期刊《分子细胞》上。

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