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日媒:日本药物研发试验中有“渐冻人症”患者病情停止恶化

原标题:日媒:日本药物研发试验中有“渐冻人症”患者病情停止恶化

据日本共同社10月1日报道,日本京都大学神经内科学教授井上治久等人的团队30日发布消息称,关于身体逐渐无法动弹的疑难病症“肌萎缩侧索硬化症”(ALS,又称渐冻人症),实施了使用患者的诱导多能干细胞(iPS细胞)探寻对治疗有效的现有药物并给患者用药的临床试验,结果9人中有5人出现了让病情停止进一步发展的效果。

报道称,此前已有延缓病情发展的药物,该团队表示让病情停止发展的药物则是“全球首例”。井上指出,由于此次试验的对象人数较少,要投入实用还需要进一步的临床试验,强调说“以科学的力量可以压制ALS的可能性进入了视野”。

据介绍,该团队让由患者皮肤制成的iPS细胞成长为运动神经细胞,再现了病状。再通过被称为“iPS药物研发”的手法对该细胞投入包括现有药物在内的药物,测试了效果。结果发现,用于慢性髓性白血病治疗的“博舒替尼”具有延缓病情发展的效果。

对发病初期且可见病情发展的9名患者用药约3个月,结果5人在用药期间病情没有恶化;另4人未见改善,以与用药前相同的速度恶化了。比较两者的血液后发现,神经细胞中特有的蛋白质的量在用药前后并不相同。据悉,今后将调整用药量等,并计划以更多患者为对象实施临床试验。

责任编辑:陈琰 SN225

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