有媒体称，11月26日，LoxoOncology和拜耳（Bayer）公司联合宣布，FDA（美国食品药品管理局）批准双方共同开发的抗癌药Vitrakvi（通用名Larotrectinib）上市。这种药对于携带某种基因的患者很有效，而且神奇之处在于，无论患者得的是哪种癌症，只要携带这种基因，就能够治。
这种国外刚刚获批的药物，国内患者什么时候才能用到？国外近乎天价的药到国内又会如何定价？
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新药价格：成人30天用量32800美元
美国FDA局长ScottGottlieb表示：“抗癌药Vitrakvi正式上市，标志着治疗癌症的疗法，从基于人体起源组织，向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步！”
28日晚，LoxoOncology公司也公布这款新药的价格：成人胶囊批发采购费用：32800美元，30天用量。儿童口服液配方的费用：起价为每月11000美元，根据患者的表面积计算。
同时，拜耳公司表示，患者不会负担不起，大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低。他们公司将帮助患者支付昂贵的费用，并将免费提供Vitrakvi，同时制定保险详细信息。如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物，拜耳还承诺，如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。
值得一提的是，该药在国内上市的时间目前并未公布。
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NTRK检测技术尚未在国内普及
“NTRK是第一个靶向的泛瘤种疗法，所以必须要检测基因变异才行，而不是盲用就可以。”
白跃宗说，检测“融合”比较复杂，最准确、最全面的方法是需要做RNA的测序，患者需要取一部分肿瘤组织，做RNA的测序，通过这个检测才知道患者是不是NTRK的融合。如果是“融合”，患者用这种药的有效率就非常高，如果不是，就几乎无效。
那么，国内目前的基因检测技术发展到什么阶段了？白跃宗对记者表示，NTRK的融合检测在国内尚不普遍。“商业检测公司可以通过做基因测序来检测，但因为它必须得用RNA测，现在主流的检测都是用DNA测。DNA可以检测一点，但是不全，所以还是要等RNA测序技术的商业化。”
“这种技术目前在国内是有的，只不过都还在实验室开发阶段，没有商业化。”白跃宗解释道，这种基因测序不是像大家想象的那样有一个类似显微镜一样的东西看一下就可以。它有很多个步骤，首先要拿到患者的肿瘤组织标本，用一整套生物学方法把里面的RNA提取出来，再做测序，测序之后去做生物信息学的分析，最后才能出具检测报告。完成一整套的流程大概需要3-5天，如果再加上物流，时间会更长。
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适用患者群体较小
作为第一款TRK抑制药物，是不是只有携带NTRK基因融合的患者使用才有效？这类患者占比大概多少？
对此，多位受访专家均表示，NTRK基因融合并不常见。白跃宗说，我们目前没有中国人群的数据，因为中国肿瘤患者很少做过这种基因的融合变异测序；国外目前在18种肿瘤里面发现了NTRK患者，但是比例都不高，有一些特殊的肿瘤，像纤维肉瘤的患者中，携带NTRK基因融合的患者占比较高，可能有百分之几十，但是一些大的肿瘤像肺癌、胃癌、肠癌等比例都在5%以下甚至更低。
韩宝惠也给出了一组数据，根据该类基因突变的癌肿发生率数据推断，全美国范围内约2000~3000例患者存在NTRK类基因突变；中国约10000例，其中肺癌存在这种基因突变的概率约在0.5%，在研究数据涉及的癌肿中，儿童软组织肉瘤存在该类基因突变的概率比较高，涎腺肿瘤次之。
“如果肺癌患者检测出携带这种基因融合，那这种药的有效率可以达到80%。如果检测出来不携带这种基因融合，同时也没有别的基因突变可用药，那就只能采用传统的化疗方式，生存率和治疗状况就会差很多。”白跃宗说。
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明年有望在中国进行临床试验
国内有需要的人群如何才能最快速地用上这种药呢？
“国内患者要使用这种药先要用基因检测是否携带这种基因融合，虽然目前我们国内的基因检测技术还没有达到商业化程度，但是我相信只要有了药就有需求，就会有人愿意投入，技术很快就会成熟起来。之前我们也不是不能商业化，只是需求不大。”
白跃宗告诉记者，药监部门现在修改了审批流程，国外进口药到国内上市审批会很快，“据拜耳内部人士透露，可能明年上半年他们就会开启在中国的临床试验，到时候合适入组临床试验的患者就可以免费使用这种药物。”
记者注意到，新版《药品管理法》第三十九条规定，药品进口，须经国务院药品监督管理部门组织审查，经审查确认符合质量标准、安全有效的，方可批准进口，并发给进口药品注册证书。医疗单位临床急需或者个人自用进口的少量药品，按照国家有关规定办理进口手续。
据悉，LoxoOncology公司公布的该款新药的价格为：成人胶囊采购费用：32800美元（约合人民币23万元），30天用量；儿童口服液配方的费用：起价为每月11000美元，根据患者的表面积计算。
那么，这种新药也会在中国继续维持如此高昂的价格吗？对此，中国社会科学院公共政策研究中心副主任王震告诉记者，定价主要是企业自己的事情。考虑到研发投入等情况，定价肯定不会太便宜。
北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛表示，该款药物要进入医保目录的话需要跟政府进行价格谈判，具体定价要看谈判的结果。
■综合扬子晚报、每日经济新闻、都市快报、武汉晚报等
专家
这并非抗癌“万能钥匙”
针对这种“广谱”抗癌药的相关问题，浙江大学医学院附属第二医院肿瘤内科主任医师单建贞表示，Vitrakvi（Larotrectinib）是有史以来第一款针对TRK融合基因突变类型肿瘤的口服药物，这在肿瘤精准药物治疗上具有里程碑意义。
不过这种药对肿瘤患者来说，并不是意味着找到了“万能钥匙”。因为TRK融合基因突变的发生概率很低，这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率不到1%，在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中较为常见。
更为现实的问题是，该药物的治疗费用非常昂贵，从报道资料来看，成人患者一个月的治疗费用超过3万美元。在没有医保或商业保险覆盖的前提下，并不是每个患者都能够负担得起的。
