2022年1月1日，诺西那生钠注射液进入医保后的第一天，就有脊髓性肌萎缩症患者到浙江大学医学院附属第二医院医学遗传科/罕见病诊治中心接受治疗。图为该中心的医生为患者注射诺西那生钠注射液。受访者供图
整理：齐征制图：李晗
5月10日，李牧注射了第四针诺西那生钠注射液。虽然已经被脊髓性肌萎缩症（SMA）“折磨”成了重度残疾人，但他依然很庆幸，自己在还有能力坐在轮椅上时，用上了这款曾经的“天价药”。
几个月前，李牧伸手去拿桌子上的一瓶矿泉水，感觉那瓶水忽然变重了。他使出了浑身的力气去拿那瓶水，试了两三次，瓶子可以挪动，但就是拿不起来，直到那瓶水掉到地上滚到了一边，坐在轮椅上的李牧够不着了。
李牧知道，自己的手部肌肉退化了，从此连一瓶矿泉水都拿不起来了。当时的李牧看着滚远的矿泉水，他想了一下自己以后因为肌肉萎缩，吃饭困难，甚至不能呼吸该怎么办？事实是，没有办法，他只能接受命运的安排。
脊髓性肌萎缩症是一种罕见病，由基因突变引起。肌肉无力和肌肉逐渐萎缩是这个病的主要表现。脊髓性肌萎缩症被称为2岁以下儿童致死性遗传病“头号杀手”。孩子们的死因多为呼吸肌肉无力导致的呼吸衰竭。
李牧1岁多的时候检查出患有脊髓性肌萎缩症，当时的他摇摇晃晃走一两步就会跌倒，诊断的医生告诉李牧的父母，这个病无药可治，孩子可能活不到成年。李牧的妈妈听到这句话，当场就晕倒了。
12岁之前，李牧不觉得自己是个残疾人，当时还有些胖，他只是知道自己不能跑跳而已。12岁之后，李牧开始脊柱侧弯。9年过后，李牧的脊柱已经弯成了一个大大的字母“C”，背部高高隆起，坐轮椅也只能斜着坐。由于肌肉萎缩，李牧全身可以动的地方屈指可数：头部，上身可以挪动一点，左手的手指和右手。右手的力量只能拿起手机或一把勺子。
对于脊髓性肌萎缩症，诺西那生钠注射液是我国上市的首款精准靶向治疗药物。这款药物在使用时第一年需要注射6针，此后每年3针，终生用药。因为在美国每针售价12.5万美元（人民币约85万元），它也被列入“全球最昂贵的十种药”。2019年，这款药在中国上市，每针售价约70万元。
李牧是在和病友聊天时知道了这个药，当得知一针70万元，他们的聊天就戛然而止了。李牧告诉中青报·中青网记者：“我当时算了一下，我们一家人不吃不喝，7年才能攒够一针的钱。7年的省吃俭用，一针就没了。然后我就把打这个针治疗的想法抛诸脑后了。”
直到2021年的12月，一条“灵魂砍价”的新闻火遍全网，李牧的希望再次被点燃。
国家组织集采已节约费用超2600亿元
2021年12月3日是李牧的21岁生日。当天，国家医保局召开新闻发布会公布新调整的2021年国家医保药品目录，曾经70万元一针的诺西那生钠注射液被收录其中！李牧在群里看到了这个消息，感觉上天给了他一份最好的生日礼物。
随后，诺西那生钠注射液的谈判视频在网上公布，医保谈判代表、福建省医保局药械采购处处长张劲妮的一句“每一个小群体都不应该被放弃”感动了无数网友。脊髓性肌萎缩症的发病率仅为1/6000-1/10000，这个病的患者是名副其实的小群体。作为一名重度残疾人，李牧平时几乎不出门，活在自己的小世界里。这些小群体似乎没有被看见，但是国家医保惠民政策正在让他们收获更多获得感。
时间回到4年前，2018年5月31日，国家医保局在北京市西城区挂牌成立，我国医保领域的各项重大改革就此拉开序幕。
药品集中采购是国家医保局成立不久后就开始的一项重大改革措施。2018年11月14日召开的中央全面深化改革委员会第五次会议，审议通过了《国家组织药品集中采购试点方案》。2019年1月，国务院办公厅下发《关于印发国家组织药品集中采购和使用试点方案的通知》，全面部署试点有关工作。
国家医疗保障研究院价格招采室主任蒋昌松解释说，作为医药服务最大的支付方，国家医保局依托全国统一的市场，充分发挥战略购买优势，创造性开展了集中带量采购、医保药品目录准入谈判工作。两项工作是一套“组合拳”，国家医保局充分运用需求引导供给的经济杠杆，引领药品领域供给侧改革，有效保障百姓用得起、用得上优质价宜的“过评药”和创新药。
正如张劲妮在谈判中说，以中国的人口基数和中国政府为患者服务的决心，诺西那生钠注射液可能在全球再难找到这样的市场。这场历时一个半小时的谈判，最终将70万元一针的“天价药”降到了3.3万元以下。
李牧说，他对这个视频印象深刻，“每一个小群体都不应该被放弃”这句话，深深地印在了他的脑海里。
这款曾经的“天价药”在医保报销后，李牧每针只需支付2000多元，“当看到报销后的金额，我发自内心深处地开心。”李牧说，自己打游戏的收入再加上国家的各项补贴，这2000多元基本可以自己支付。对于一位穿衣服、上厕所，甚至睡觉翻身都需要家人帮忙的重度残疾人而言，可以自己支付治疗的费用，有着更为特殊的意义，让他脆弱的自尊心得到了很好的抚慰。
李牧在浙江大学医学院附属第二医院医学遗传科/罕见病诊治中心（以下简称“罕见病诊治中心”）注射了诺西那生钠注射液。该院2021年11月1日成立的罕见病诊治中心，是国内唯一一个罕见病病区，病区负责人吴志英告诉中青报·中青网记者，诺西那生钠注射液没进医保之前，病区只有两位患者打过这个针，今年1月，医保可以正式报销后，已经有20多位患者来病区打了针。
截至2021年12月，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中涉及25种罕见病的40余种药物被纳入国家医保目录。吴志英说：“这实际上让所有的罕见病病人都看到了曙光，会增加病人的信心，不然很多病人觉得没药可用或者药特别贵、用不起，他们就自暴自弃了。当然，另一方面也让病人看到了国家对罕见病的重视和国家的经济实力。”
罕见病患者的用药是我国医药集采工作的一个缩影。截至今年2月，国家已经组织开展了6批药品集中带量采购，共采购234种药品，药价平均降幅53%。3年改革累计成果显示，国家组织集采节约费用2600亿元以上。这期间，总体药品价格水平呈稳中有降的趋势，国家医保局开展的药品价格监测数据显示，2019年和2021年药品总体价格水平持续下降，年均降幅7%左右。
集采工作不断将好药纳入国家医保药品目录中，优质药品可及性显著提升。国家医保局每年动态调整医保药品目录，4年累计调入507种、调出391种，目录内药品数增至2860种，拓展定点零售药店作为供药新渠道，救命新药获取更快、更价宜、更便利。
除了药品以外，我国的集采工作还扩展至高值医用耗材。其中，心脏支架平均降幅93%，人工髋关节、膝关节平均降价82%，有力挤压了虚高价格空间。集采直击虚高药价的软肋，实现降低药品价格、提高用药质量、促进产业升级等多重效应。更重要的是，集采在为医保减负增效的同时，为规范医疗行为、推动公立医疗机构改革创造了条件。
“时代是出卷人，我们是答卷人，人民是阅卷人。”4月16日，中共国家医疗保障局党组发表在《求是》杂志上的文章指出，党的十八大以来，医疗保障事业发展进入新阶段。党中央正确决策组建国家医保局，擘画改革蓝图，推动医保事业加速发展。
“我们用较短时间建立起世界最大的全民基本医疗保障网，目前参保人数超13.6亿人、参保率稳定在95%以上，职工医保、居民医保政策范围内住院费用支付比例分别为80%和70%左右，基金年收支均超2万亿元、惠及群众就医超40亿人次，对破解群众看病难看病贵问题、支持医药卫生事业发展、维护社会稳定和推动共同富裕发挥了重要作用。”
国家医保局成立两个月后，2018年7月，《我不是药神》上映，电影还原了贫困癌症患者用不起救命药的残酷现实。1个月后，国家医保局与国家卫健委联合发布《关于开展抗癌药省级专项集中采购工作的通知》。在随后的集采工作中，《我不是药神》中的抗癌药伊马替尼也被纳入医保目录。集采工作使需要伊马替尼治疗的患者得到了充分的用药保障。
当中青报·中青网记者告知李牧，国家医保局成立于2018年时，他惊讶地说：“那成立5年不到啊！”紧接着他说：“那我们也算是非常幸运了，赶上了一个好时代。”
住院费用跨省直接结算已覆盖全国
2018年8月24日，国家医保局成立不到3个月时，国新办举行了跨省异地就医住院费用直接结算情况吹风会，国家医保局副局长李滔通报，截至2018年上半年，经国家平台结算的跨省异地就医人次达到48.6万（含新农合3.5万人次），发生医疗费用118.3亿元，基金支付70亿元。
3年后，2021年12月10日，国新办举行了一场相同主题的吹风会，李滔再次出席。她对3年前通报的那组数据进行了更新：截至2021年10月，全国跨省异地就医住院和门诊结算分别突破了1000万人次，二者加起来突破2000万人次。其中，2021年1-10月，全国住院费用跨省直接结算363.68万人次，涉及医疗费用880.35亿元，基金支付510.34亿元；全国普通门诊费用跨省直接结算700.03万人次，涉及医疗费用17.52亿元，基金支付9.62亿元。
相隔3年的两组数据的对比，有力地说明了我国跨省异地就医住院费用结算工作取得的成绩。这3年变化的背后，国家对相对弱势的农民工群体的关注发挥了很大的作用。2018年8月22日，国务院常务会议上再次研究异地就医直接结算问题，也明确了下一步工作的重点——要将外出农民工和外来就业创业人员全部纳入直接结算的范围。
跨省异地就医的程序方面，需要参保人先在参保地的医保经办机构办理备案登记，“提交一个很简单的备案表，主要目的是按照参保地的经办机构知道参保人员要去哪个城市，便于下一步我们和参保人员居住或工作的城市进行医保间结算。”李滔解释说。
为了方便农民工在外地看病就医，国家医保局在2018年10月底之前简化备案程序，取消了所有需要就医地经办机构或者定点医疗机构提供证明或盖章的要求。此外，农民工在外出打工之前，可能还不知道接下来的工作地、居住地，对于这样的情况，国家医保局采取“补充证明”的方法，就是这些农民工可以先备案，等到了工作或者居住的城市，取得相关的材料后再来补办。
除了这些可以立竿见影的短期措施，国家医保局还着眼全局，在全国更大范围内推进跨省异地就医工作。令人欣喜的是，在2021年12月10日的跨省异地就医费用直接结算工作国务院政策例行吹风会上，李滔表示，截至目前，跨省异地就医住院费用直接结算服务已覆盖全国所有省份、所有统筹地区、各类参保人员和主要外出人员，接入联网定点医疗机构5.29万家，基本实现定点医院全覆盖以及每个县至少有一家联网定点医院的目标。
与此同时，门诊跨省异地就医工作也全面启动。李滔介绍说，2021年年初，在全面打通京津冀、长三角、西南5省先行试点的基础上，国家医保局会同财政部进一步扩大了试点范围，新增了山西等15个省份作为国家门诊试点省份，进而实现了门诊跨省异地就医的全面推开，已经覆盖了97.6%的统筹区和12万家定点医疗机构，91.7%的县都有一家以上的联网定点医疗机构。
跨省异地就医结算，来回跑很多趟办手续，是老百姓的一大痛点。为了解决这个问题，国家医保局优化备案管理，加快信息系统建设，为人民群众提供了“装在口袋里的医保营业厅”“搬到家里的医保服务点”：国家医保服务App、异地就医备案小程序、与全国一体化政务服务平台互联互通的国家医保服务网厅。
以前进行跨省异地就医结算需要持实体的社保卡。现在多了一个介质——医保电子凭证，这意味着，除了社保卡以外，参保人就医前可以通过国家医保服务平台App或者支付宝、微信、手机银行等多种渠道激活使用个人医保电子凭证。
此外，还可以通过国家医保服务平台App的亲情账号功能，帮自己的父母和孩子激活使用医保电子凭证，激活后，参保人在入院手续、出院结算或者门诊收费窗口结算时，展示医保电子凭证二维码，就可以实现扫码跨省直接结算。
中共国家医疗保障局党组在《求是》上发表的文章总结道：“历经百年奋斗，我们党带领全国人民成功建起了具有鲜明中国特色的医疗保障制度，‘基本医疗保障’这一先辈口中‘不敢想的奢望’已经变成人人享有的基本福利，以相当于2%左右国内生产总值的医保投入为全国人民提供了有效保障，人均预期寿命从新中国成立前的不足40岁增长到当前的77.3岁，中国医疗保障事业发展进步得到了国内外的充分肯定。”
（应受访者要求，李牧为化名）
责任编辑：陈琰 SN225
