药费高昂甚至无药可用，是不少罕见病患者面临的求医困境。
昨日，国务院总理李克强在作政府工作报告时指出，要加强罕见病用药保障。
“这是第一次将加强罕见病用药保障的问题提到政府工作报告中，我觉得是件大好事。”全国政协委员方来英表示。
昨日，国务院总理李克强在作政府工作报告时指出，加强罕见病用药保障。
“这是第一次将加强罕见病用药保障的问题提到政府工作报告中，我觉得是件大好事，体现了我们党治国理政的方针，体现了我们党为人民服务的宗旨。”全国政协委员、中国医院协会副会长方来英表示，罕见病虽然就患者总量来说人数不多，但是，大部分罕见病只要坚持治疗，患者的生活质量可以大幅提高，许多罕见病用药是实实在在的救命药。
近年来，罕见病患者的求医困境时常引发关注，国家层面，对罕见病的支持保障也在逐年推进。
2018年5月，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，将包括白化病、血友病等在内的121种疾病列入目录；我国也组建了罕见病诊疗网络，由国家级牵头医院、省级牵头医院和协作网成员医院组成，全国数百家医院纳入罕见病诊疗网络。
2018年5月23日，国家药监局、国家卫健委发布了关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告，提出对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，国家食品药品监督管理总局药品审评中心建立与申请人之间的沟通交流机制，加强对药品研发的指导，对纳入优先审评审批范围的注册申请，审评、检查、审批等各环节优先配置资源，加快审评审批。
据新华社报道，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。
“罕见病用药保障进展的确比较快。一部分之前没药的罕见病，现在有药了；医保也在跟进，譬如戈谢病的药物，原来很多地方医保不覆盖，现在覆盖的地区在增加。”首都儿科研究所血液内科主任刘嵘介绍。
她同时也指出，我国列入目录的罕见病共有121种，名单内还有许多罕见病无药可用，也有一些无法报销，有的患者家庭可能要承担高达上百万的天价药费，或只能选择毒副作用更大的造血干细胞移植。对无药可用的罕见病，应当建立绿色通道，加快引入特效药，并且国产化，医保也要予以跟进。她还提出，要扩大罕见病目录的范畴，对人群发病率较高的优先纳入。
方来英则表示，加强罕见病用药保障，需要政府和社会两只手同时发力。就政府工作来说，建议有关部门制定具体政策支持罕见病用药的科研开发和市场供给，对患者用药从供给和费用上提供保障。同时，也有一些罕见病用药成本费用较高，这一部分用药的保障，应该有一个政策平台。
新京报记者戴轩
编辑樊一婧校对赵琳
