原标题：史上最贵，一针1348万可抵北京一套房！《我不是药神》的药企原型研发
来源：时代周报
“一针1348万元”“史上最贵药”，因自带天价药标签，1月20日，索伐瑞韦获得中国临床许可的消息迅速引发舆论关注。
中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示信息显示，诺华制药（NVS.NYSE）旗下治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的AAV基因治疗药物索伐瑞韦（Zolgensma，OAV101注射液）递交的临床试验申请已获临床试验默示许可。2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。
索伐瑞韦是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗2岁以下SMA、生存运动神经元1（SMN1）基因双等位基因突变的儿童患者。上市后，索伐瑞韦将成为我国第一个用于治疗SMA的基因疗法，原理上一剂即可痊愈。诺华是《我不是药神》中天价药争议的药企原型。
2019年5月，索伐瑞韦在美国获批上市，定价212.5万美元，折合人民币近1348万元，是迄今为止最昂贵的药物。然而，因售价高企，该药物问世后曾引起争议，有网友怒问“穷人就没有生存的权利吗？”“定价这么贵，发明这种药出来对于平民百姓又有什么意义？”
随后，诺华据市场反馈迅速调整支付方案，分五年按实际疗效支付，每年支付40万美元（折合人民币约254万元），与诺西那生钠注射液刚在国外上市时的价格相当。诺华方面称，付费基于治疗结果，如没有效果可减免费用。
索伐瑞韦已在近40个国家和地区上市。药融云数据显示，2020年，索伐瑞韦在全球范围内实现销售9.2亿美元；2021年前三季度合计售出10.09亿美元。
SMA是一种由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。根据运动功能的最高水平和发病年龄主要分为I、II、III型。此外还有成人发病的IV型，以及产前发病和数周内死亡的0型。
其中，I型患者又称为婴儿型，由于SMA患儿通常都需要带上呼吸机、可谈及来维持生命，所以这类患儿又被称为“机器宝宝”、“象鼻宝宝”。I型患者约占全部SMA病例的45%，一般会在出生后6个月内发病，大多寿命不超过2岁。而II型和Ⅲ型占比分别为30%~40%和20%，发病稍晚，虽不至于很早死亡，但同样会逐渐衰弱，饱受肺炎、脊柱侧弯等疾病困扰，终身与轮椅为伴。
据遗传学概率，大约每40-50个人中就有1个SMA携带者，如果两个携带者结合，有四分之一的几率生下SMA患儿。据《中国SMA患者生存现状报告白皮书》，我国约有SMA患者2万-3万人。
目前，国内获批用于治疗SMA的相关药物仅有两款，分别是渤健公司的诺西那生纳注射液和罗氏制药的利司扑兰口服溶液。2021年12月，原价一针70万元的诺西那生纳注射液降至3.3万元进入医保目录的消息曾让很多SMA患者看到了希望。
然而，诺西那生纳注射液并不能一次性治愈SMA患者，患者需一年内注射6支，之后每4个月注射1支，年年如此。因此，尽管索伐瑞韦价格高昂，仍受到很多SMA患儿家属的期待。
在今年的医保谈判中，价值120万元的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）通过初步形式审查，但并未进入医保目录谈判环节。对此，在国家医保局2021年12月3日召开的新闻发布会上， 2021医保谈判基金测算组组长郑杰表示，某120万一针的抗癌神药，也许疗效确实很好，但是由于价格远超基金承受能力和老百姓的负担水平，不具备经济性，所以没有能够通过评审。
“基金测算追求的并不是药品的最低价格，而是给出一个合理的制度标准。”郑杰说，按照目前的药品支付范围，在国家目录里边的药品年支出的费用最高的不超过30万元，保基本原则能够让有限的基金发挥最大效率。“今后，我们也将杜绝天价药品进医保。”郑杰强调。
责任编辑：刘德宾
