原标题：全球同步！博鳌乐城引进创新药BYLVAY®，让罕见病肝内胆汁淤积症患者有药可医！
来源:海南发布
2021年8月13日，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心成功引进治疗“进行性家族性肝内胆汁淤积症”的创新药BYLVAY®（Odevixibat奥维昔巴特）。BYLVAY®作为2021年7月刚刚获得FDA和EMA上市批准的创新药物，从海外获批到引入全国唯一“医疗特区”——博鳌乐城国际医疗旅游先行区“先行先试”，耗时仅不到一个月。此次创新药品的加速引入，让中国的患者能够在博鳌乐城享受与全球同步化的疾病治疗方案。
创新药BYLVAY®（Odevixibat奥维昔巴特）
BYLVAY®是一种每日口服一次、非全身性回肠胆汁酸转运体（IBAT)抑制剂，由Albireo公司生产。2021年7月16日，BYLVAY®获得欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗6个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者。2021年7月20日获得美国FDA批准，用于3个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者的瘙痒治疗。
近年来，博鳌乐城先行区积极响应国家政策号召，对罕见病的诊疗以及药品可及保障进行不断探索，通过博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进全球创新罕见病药械落地乐城。
博鳌乐城维健罕见病临床医学中心始终秉持着“以患者为中心”的态度，一直致力于为患者提供创新疗法，并与全球范围内罕见病药品企业进行广泛合作，希望不断提高罕见病药品在国内的可及性，让广大的中国罕见病患者从中受益，更进一步缩小中国和周边地区罕见病产品与欧美日市场的差距，目前中心已涉及6大类罕见疾病，涵盖16种罕见病药品，已有多例罕见病患者在中心成功实现了罕见病药品的先行先试。
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关于进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)
进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)是一组常染色体隐性遗传性疾病。因基因突变导致胆汁排泌障碍，发生肝内胆汁淤积，最终可发展为肝衰竭。PFIC与重度瘙痒、血浆中胆汁酸蓄积和危及生命的进行性肝病相关，可能需要肝移植。当前药物干预措施有限，手术干预可起到改善瘙痒和/或减少肝移植需要的作用，包括部分胆汁分流术和回肠旁路手术两大类。但在症状缓解和延缓肝病进展的药物治疗方面，仍存在显著未满足的需求。
关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心
博鳌乐城维健罕见病临床医学中心（以下简称为“中心”）成立于2020年4月，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、香港维健医药集团有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌，旨在“与全球同步的速度，致力于将最先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来前所未有的希望”。
参考文献：
[1][2]：原文信息可在以下网址中获取（本文参考信息获取日期为2021年8月12日）：
FDA官网：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/215498s000lbl.pdf
EMA官网：https://www.ema.europa.eu/en/documents/smop-initial/chmp-summary-positive-opinion-bylvay_en.pdf
[3]：Baumann U, Sturm E, Lacaille F, Gonzalès E, Arnell H, Fischler B, Jørgensen MH, Thompson RJ, Mattsson JP, Ekelund M, Lindström E, Gillberg PG, Torfgård K, Soni PN. Effects of odevixibat on pruritus and bile acids in children with cholestatic liver disease: Phase 2 study. Clin Res Hepatol Gastroenterol. 2021 Jun 26;45(5):101751.
编辑：张茉
