原标题：罕见病药物70万一针引关注生产商呼吁建立多方共付机制
新京报讯（记者张秀兰）因一位广东母亲欧阳春兰向国家药监局提交信息公开申请，治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称SMA）药物诺西那生钠注射液引发关注。该药售价70万元一针，尚未纳入我国医保，欧阳春兰要求公开该药采购方式和国内定价依据。8月6日，诺西那生钠注射液生产企业渤健中国发布声明称，该药不符合参加2019年国家医保谈判的条件，未参加2019年国家医保谈判。
不同国家和地区价格差引关注
欧阳春兰在提交的申请书中请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明、诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，新生儿发病率约为1/6000~1/10000，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。2018年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。
2019年2月，渤健公司的全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，用于治疗5q SMA，5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。2019年4月，诺西那生钠注射液上市。同类药物中，罗氏制药旗下Risdiplam和诺华公司的Zolgensma尚未在国内上市。
此次引发关注的是70万一针的价格，尤其是该药物在不同国家和地区的价格差异。有媒体报道，在澳大利亚，2020年1月1日起，持有澳大利亚医保卡的患者最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元），如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。
国家医保局信访办工作人员8月5日对媒体表示，该药价格由药企自行定价，该药在每个国家的价格存在一定出入，“除药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”上述工作人员对媒体表示。
渤健中国在8月6日发布的声明中表示，药品价格和药品报销后患者自付费用，是两个完全不同的概念。据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。
已被纳入我国医保谈判日程
前述国家医保局信访办工作人员同时表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，“去年就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”
渤健中国也在声明中表示，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。渤健中国称公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。
2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目启动，援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。
事实上，不仅SMA，国内罕见病药物可及情况仍待改善。《中国罕见病药物可及性报告（2019）》显示，我国罕见病医疗保障体系亟待完善。近年来，部分省份相继出台了针对罕见病药物的医保、财政或民政救助政策，但大部分省份的救助政策仍局限于特定的几种罕见病。对部分患者而言，慈善赠药仍是其主要的用药途径。报告也建议，通过设立罕见病药物办公室等举措，提升药物可及性。也有专家表示，罕见病治疗药物研发投入大，研发风险高，适用患者群体小。由于罕见病药物价格高且患者需要长期治疗，在医疗保障体系的进一步完善过程中，如何提升罕见病患者的治疗可及性仍需要社会各方的共同努力。
